Bebê com mutação genética rara é tratado com terapia Crispr personalizada nos EUA. Técnica corrige enzima do fígado e evita transplante
A medicina avança a passos largos e, mais uma vez, a terapia genética mostra seu potencial revolucionário ao salvar a vida de um bebê com uma doença rara. Nos Estados Unidos, um bebê de apenas seis meses foi submetido a um tratamento inédito que utilizou a técnica Crispr para corrigir uma mutação genética que afetava a enzima do fígado. O resultado foi um sucesso e o bebê não precisará mais passar por um transplante de órgão.
A doença do pequeno paciente é chamada de deficiência de alfa-1 antitripsina, uma condição genética que afeta o fígado e os pulmões. A enzima alfa-1 antitripsina é responsável por proteger esses órgãos de danos causados por substâncias tóxicas, mas, devido à mutação genética, o bebê não produzia essa enzima em quantidade suficiente. Sem o tratamento adequado, a doença poderia levar a problemas graves de saúde, como cirrose e enfisema pulmonar.
Foi então que os pais do bebê, desesperados com a situação, decidiram buscar ajuda em um centro médico nos Estados Unidos, onde foi oferecida a possibilidade de tratamento com a técnica Crispr. Essa técnica, que vem sendo estudada e aprimorada há alguns anos, permite a edição do DNA de forma precisa e eficiente, possibilitando a correção de mutações genéticas responsáveis por diversas doenças.
No caso do bebê, a equipe médica utilizou a técnica para inserir uma cópia saudável do gene da enzima alfa-1 antitripsina nas células do fígado do paciente. O procedimento foi feito através de uma injeção diretamente no órgão, sem a necessidade de cirurgia. Após algumas semanas, os resultados foram surpreendentes: o bebê começou a produzir a enzima em níveis normais e os danos causados pela doença começaram a ser revertidos.
O sucesso do tratamento foi comemorado pelos médicos e pelos pais do bebê, que agora têm a certeza de que seu filho terá uma vida saudável e sem a necessidade de um transplante de fígado. Além disso, o procedimento foi realizado sem efeitos colaterais graves, o que mostra a segurança e eficácia da técnica Crispr.
Essa não é a primeira vez que a terapia genética é utilizada para tratar doenças raras e graves. Em 2017, uma equipe de médicos americanos utilizou a técnica para tratar uma doença chamada de anemia falciforme, que afeta os glóbulos vermelhos do sangue. O resultado também foi um sucesso e os pacientes tiveram uma melhora significativa em sua qualidade de vida.
Apesar dos avanços e dos resultados promissores, a terapia genética ainda é um campo em desenvolvimento e, por isso, é necessário que os procedimentos sejam realizados com cautela e seguindo todas as normas éticas e de segurança. No entanto, os resultados obtidos até o momento são animadores e mostram o potencial dessa técnica para tratar diversas doenças genéticas.
O caso do bebê com deficiência de alfa-1 antitripsina é mais um exemplo de como a medicina está evoluindo e oferecendo novas possibilidades de tratamento para doenças que antes eram consideradas incuráveis. A terapia genética, aliada a outras tecnologias e avanços médicos, tem o potencial de transformar a vida de milhões de pessoas ao redor do mundo.
